GSK Baca ‘Bubble Boy’ berarti seperti taruhan farmasi besar pada terapi gen

GlaxoSmithline dekat dengan pencarian persetujuan Eropa untuk obat untuk terapi gen untuk melawan adenosing aminase yang serius gabungan kekebalan (ADA-scid) dalam tanda terbaru dari kebangkitan dalam teknologi untuk menyelesaikan gen yang salah.

Serentetan transaksi baru-baru ini telah membakar kepentingan investor dan beberapa pembuat obat utama sekarang membeli bidang berisiko tinggi yang pulih dari beberapa hasil tes klinis bencana pada akhir 1990-an dan awal 2000-an.

Terapi gen memenangkan $ 3,0 miliar dalam pembiayaan tahun lalu, menurut Alliance of Regenerative Medicine, sebesar 510% lebih tinggi, dan kecepatan berlanjut pada tahun 2015, dengan Bristol-Myers Squibb berinvestasi dalam uniqure genoterapi Belanda bulan ini.

GSK akan menjadi perusahaan farmasi besar pertama yang mengajukan persetujuan terapi gen untuk pemasaran untuk terapi gen ketika segera mengirimkan obatnya untuk Ada-scid di Eropa, menurut orang-orang yang akrab dengan situasi tersebut.

Perusahaan Inggris sejauh ini tidak banyak bicara tentang program ini, di atas fakta bahwa pengajuan dimungkinkan pada tahun 2015.

Ada-scid mempengaruhi sekitar 350 anak di seluruh dunia, membuat penderita sangat rentan terhadap infeksi. Beberapa tinggal di kamar plastik, bebas kuman. Gangguan ini terkenal pada tahun 1970 -an dan 1980 -an ketika media menyebut penderita terkemuka, David Vetel, sebagai ‘Bubble Boy’.

Ini menjadikannya peluang kecil yang secara komersial, seperti generapi uniqure pertama di dunia barat, yang baru-baru ini diluncurkan untuk gangguan darah ultra-sel.

Tetapi lapangan memiliki potensi untuk berkembang, dengan hasil tes klinis yang menjanjikan pada gangguan darah lainnya dan penelitian yang didistribusikan dalam kondisi pasar massal gagal jantung, fokus ikatan antara Bristol dan Uniqure.

Ketertarikan pada investor dalam terapi gen telah tumbuh selama 18 bulan terakhir, dengan bio bluebird, uniqure dan spark terapi semuanya meningkatkan undian Nasdaq yang sukses.

Jumlah transaksi yang melibatkan terapi gen dan sel, bidang terkait, juga telah meningkat, menurut data yang disusun oleh Thomson Reuters Cortellis.

Namun, risikonya bagus, seperti yang ditunjukkan oleh kegagalan jantung yang dihasilkan dari Celladon.

Meskipun terapi gen menjanjikan penyembuhan satu kali untuk penyakit pengobatan yang tak terduga dan mahal, proses menempatkan gen sehat pada orang yang menggunakan virus sangat rumit.

Profil tinggi pasien Amerika pada tahun 1999 dan kasus leukemia pada anak -anak Prancis, tiga tahun kemudian, disebabkan oleh reaksi sistem kekebalan tubuh atau kanker yang muncul oleh virus yang ditetapkan.

Para ilmuwan telah mengembangkan sistem pengiriman virus yang lebih baik dan lebih aman dan mendorong perusahaan besar, termasuk Pfizer, Sanofi, Bayer dan Baxter in Space.

Para peneliti di Inggris, Italia dan Prancis telah memimpin sejumlah kemajuan, yang mencerminkan bahwa Eropa terbuka untuk generapor ketika AS menarik diri ke kemunduran sebelumnya.

Tuan rumah tantangan

Namun demikian, ada sejumlah tantangan, termasuk cara merancang uji klinis untuk menguji efek jangka panjang dari perawatan pada kelompok pasien yang sangat kecil.

Jerman baru -baru ini berhenti menilai pengobatan darah Uniqure yang disetujui (alipogenic Tiparvovec) karena pertanyaan kemanjuran.

Pembuatan dan penawaran obat adalah hambatan lain, terutama untuk produk seperti perawatan ADA-scid GSK yang mengharuskan sel diambil dari pasien, diproses dan disuntikkan kembali.

“Industri farmasi harus berpikir sangat keras tentang apa model bisnis itu,” kata Patrick Vallance, kepala penelitian dan pengembangan GSK. “Ini menantang segala macam hal di sekitar rantai pasokan.”

Ini adalah masalah bahwa CEO Bluebird Nick Leschly, yang ayahnya Smithline menjalankan Beecham sebelum bergabung dengan Glaxo, pada hari -hari ketika industri narkoba mendapatkan uang dengan mengemas pil putih sederhana.

Bluebird, produk paling canggih yang merupakan pengobatan untuk adrenoleukodistrofi, penyakit mematikan yang terkenal dengan film “Lorenzo’s Oil”, sangat berbeda. “Ini bukan bisnis narkoba yang telah dikirim. Ini benar -benar bukan apa -apa tentang ini,” kata Leschly.

Harganya mungkin yang paling sulit untuk semuanya.

Glybera membuat sejarah sebagai obat pertama yang membawa label $ 1 juta, dan biomarin percaya bahwa $ 1 juta juga akan menjadi harga ‘masuk akal’ untuk terapi hemofilia-generik eksperimental, karena harus membebaskan pasien dari infus reguler faktor-faktor yang memarahi darah mahal.

Pada akhirnya, pemerintah dan perusahaan asuransi harus memutuskan apakah harganya benar dan terapi gen dapat menghemat uang dalam jangka panjang.

“Janji itu sangat menarik bagi pasien sehingga memiliki komunitas untuk menemukan solusi,” kata Kevin Lee, ilmuwan Pfizer untuk penyakit langka.