Dr Kevin Campbell: Undang-Undang Penyembuhan Dapat Mempercepat Persetujuan FDA. Apakah kamu masih aman?

Seminggu terakhir ini, Dewan Perwakilan Rakyat mengesahkan undang-undang yang dikenal dengan Undang-Undang Penyembuhan Abad 21. Pada hari Rabu, Senat juga mengesahkan undang-undang tersebut.

Undang-undang ini dianggap sebagai undang-undang terkait layanan kesehatan yang terbesar dan terkuat sejak berlakunya Undang-Undang Perawatan Terjangkau pada masa jabatan pertama Obama.

Undang-undang Obat-obatan memberikan peningkatan dana yang besar untuk mempromosikan penelitian biomedis dan juga bertujuan untuk mempercepat persetujuan obat dan peralatan medis oleh Federal Drug Administration (FDA).

Seperti yang diharapkan, hal-hal lain juga dimasukkan dalam RUU ini, seperti pendanaan untuk penyalahgunaan opioid serta program untuk mengobati penyakit mental dengan lebih baik, serta pendanaan penelitian untuk ObamaCare – sehingga sangat mungkin bahwa Presiden Obama akan menandatangani undang-undang yang berisi pendanaan sebesar $6,8 miliar sekarang karena undang-undang tersebut juga telah disetujui oleh Senat.

Meskipun ada tentangan dari Senator Elizabeth Warren dan Bernie Sanders, RUU tersebut disahkan dan kemungkinan besar akan segera sampai ke meja Presiden Obama.

Tampaknya terdapat dukungan luas terhadap RUU ini di komunitas ilmiah, khususnya di antara mereka yang terlibat dalam inovasi dan penelitian medis.

Banyak peneliti medis khawatir tentang apa yang bisa terjadi pada pendanaan penelitian penting dan esensial untuk Institut Kesehatan Nasional (NIH) di bawah pemerintahan Trump dan undang-undang baru ini akan menyediakan lebih dari $4 miliar untuk NIH selama dekade berikutnya. NIH mendukung beberapa penelitian medis dan perawatan kesehatan paling penting di dunia.

Bagaimana undang-undang ini mempengaruhi proses FDA?

Saat ini, produsen obat dan perangkat harus menyajikan data yang diperoleh dari uji klinis terkontrol secara acak (RCT) yang ketat. Seringkali, RCT memerlukan waktu bertahun-tahun untuk diselesaikan dan melibatkan ribuan pasien. RCT – karena uji coba ini membuktikan sebab dan akibat – memberikan bukti terbaik mengenai keamanan dan efektivitas obat atau alat. Berdasarkan undang-undang yang baru, perusahaan akan dapat menggunakan “titik akhir pengganti” daripada hasil yang sulit untuk mendapatkan persetujuan – sehingga jauh lebih murah dan memakan waktu bagi perusahaan farmasi dan perangkat untuk mengirimkan produk baru melalui FDA dengan lebih cepat. Data register yang dikontrol perusahaan akan diterima sebagai bukti dan RTC tidak selalu diperlukan. Selain itu, data observasi – yang secara statistik menunjukkan “asosiasi”, tetapi memang demikian tidak membuktikan “sebab dan akibat”—juga akan dipertimbangkan oleh FDA selama proses persetujuan. Selama setahun terakhir, para pelobi membanjiri Kongres atas nama produsen obat dan perangkat untuk mendorong pengesahan UU CURES. Farmasi serta industri perangkat akan memperoleh keuntungan besar jika menjadi undang-undang.

Apa dampaknya bagi konsumen layanan kesehatan?

Para pendukung undang-undang ini berpendapat bahwa hal ini akan menjadi langkah maju yang besar dalam bidang kesehatan masyarakat. Dengan menyediakan dana dalam jumlah besar untuk penelitian biomedis, serta pendanaan untuk upaya mengatasi kecanduan opioid dan perawatan kesehatan mental, kemungkinan besar akan memberikan pilihan pengobatan yang lebih baik bagi jutaan orang Amerika. Selain itu, menyederhanakan proses persetujuan FDA kemungkinan akan memacu inovasi—perusahaan akan dapat menghabiskan lebih banyak waktu untuk penelitian dan pengembangan dan pasien akan dapat memperoleh manfaat dari terapi baru dengan lebih cepat. Proses FDA saat ini dibebani dengan banyak peraturan dan regulasi – memberikan jalur yang lebih jelas menuju persetujuan dapat mendorong inovator dan pengusaha kecil untuk memproduksi produk baru.

Para penentang undang-undang ini berpendapat bahwa menghilangkan persyaratan akan data yang kuat dan sulit untuk mendukung keamanan dan efektivitas obat-obatan dan perangkat baru dapat menempatkan pasien pada risiko. Kelompok konsumen dan keselamatan masyarakat khawatir bahwa undang-undang tersebut dapat membuka pintu bagi persetujuan obat dan perangkat yang tidak aman. Penggunaan data observasi dan umpan balik pasien dibandingkan RTC dapat menyebabkan masuknya obat dan perangkat yang tidak aman ke pasar; Perusahaan mungkin diberi insentif untuk segera memasarkan obat dan perangkatnya hanya dengan bukti berdasarkan pengalaman yang mendukung kemanjuran atau keamanannya. Beberapa ahli berpendapat bahwa undang-undang tersebut akan mendelegitimasi FDA dan membahayakan pasien. Misi utama FDA adalah melindungi pasien dan konsumen layanan kesehatan dari produk yang tidak aman.

Tindakan Penyembuhan—Perspektif Seorang Dokter

Sebagai seorang ahli jantung yang berpraktik, saya mengandalkan data yang kuat untuk membantu saya memutuskan cara terbaik untuk merawat pasien saya setiap hari. Saya menjalani pelatihan di Duke University, tempat kami memiliki pusat uji klinis kardiovaskular terbesar dan paling produktif di dunia—Duke Clinical Research Institute (DCRI). Saya diajari untuk hanya menggunakan obat atau perangkat yang telah dievaluasi secara ketat oleh RCT dan semua data lainnya tidak cukup untuk menentukan keamanan dan kemanjuran. Studi observasional dapat memberikan korelasi tetapi tidak menetapkan hubungan “sebab dan akibat” yang sebenarnya. Namun, sering kali kita merasa frustasi ketika mendengar adanya obat atau perangkat yang berpotensi mengubah praktik yang tersedia di Eropa namun TIDAK tersedia di AS karena proses FDA yang berlarut-larut. FDA saat ini kekurangan dana untuk menangani sejumlah pekerjaan regulasi dan administratif yang harus dilakukan untuk mengevaluasi obat dan perangkat secara efektif dengan cara yang tetap melindungi pasien dari bahaya. Cures Act memang memberikan lebih banyak dana kepada FDA, namun dana tersebut masih jauh dari apa yang sebenarnya dibutuhkan oleh badan tersebut. Saya yakin badan tersebut masih dapat memastikan keselamatan pasien dengan mengubah cara mereka memandang obat dan perangkat – masih banyak yang perlu dilakukan di bidang kewaspadaan farmasi atau pemantauan pasca-pasar obat dan perangkat. Kemungkinan mekanisme baru untuk pemantauan ini adalah “mendengarkan secara sosial” di mana program kecerdasan buatan (AI) digunakan untuk menyaring postingan media sosial oleh pasien guna mengidentifikasi potensi kejadian obat atau perangkat yang merugikan yang mungkin memerlukan penyelidikan. Saat ini, lembaga tersebut mengandalkan pelaporan mandiri atas peristiwa-peristiwa tersebut – yang menyebabkan pelaporan yang tidak memadai dan duplikasi laporan – sehingga data yang diperoleh relatif tidak dapat diandalkan.

Kita harus ingat bahwa industri farmasi dan perangkat keras ‘mencari keuntungan’ dan mereka mengupayakan persetujuan FDA untuk menjual produk mereka—seperti kebanyakan bisnis, ketika mereka dapat memangkas pengeluaran (seperti biaya penelitian dan pengembangan), mereka akan melakukannya. Undang-undang ini tentu akan memungkinkan lebih banyak inovasi dengan biaya lebih rendah, namun saya khawatir undang-undang ini tidak akan banyak mengubah harga obat kecuali ada peraturan untuk I Pharma. Saya menduga bahwa undang-undang ini hanya akan berdampak kecil pada biaya obat-obatan—hal ini akan membantu keuntungan para eksekutif industri.

Ketentuan Cures Act yang mendapatkan pendanaan dari NIH sangat penting bagi para peneliti di bidang kesehatan dan sains di institusi akademis di seluruh AS.

Sebagian besar penelitian besar yang dilakukan oleh sekolah kedokteran dan universitas akan didanai oleh NIH dan diarahkan untuk menemukan obat kanker dan penyakit jantung (dan masih banyak lagi) melalui pengobatan genetik mutakhir.

Pendanaan ini sangat penting untuk memajukan ilmu pengetahuan dan mengembangkan pengobatan baru dan menarik untuk penyakit kronis – tanpa pendanaan, banyak proyek tidak akan pernah membuahkan hasil dan banyak orang yang cerdas akan meninggalkan institusi yang berfokus pada penelitian di bidang sains dan kedokteran.

Akhirnya saya puas dengan UU Kedokteran. Saya pikir ini adalah undang-undang penting yang akan membantu mempercepat pengobatan bagi pasien—menyelamatkan nyawa dan meningkatkan kualitas hidup.

Namun, kita harus terus menyeimbangkan promosi inovasi dengan keselamatan pasien.

Kita juga harus memastikan bahwa, seiring kemajuan kita, perhatian diberikan pada pemantauan praktik industri obat dan peralatan medis—kita tidak bisa membiarkan kenaikan harga dan kita harus memastikan bahwa semua pasien memiliki akses yang adil dan terjangkau terhadap terapi terbaru dan paling efektif.