FDA menyetujui terobosan obat kolesterol untuk pasien berisiko tinggi

Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) pada hari Jumat menyetujui obat pertama yang mampu menurunkan kolesterol yang menyumbat arteri lebih banyak dibandingkan obat lama yang telah diresepkan selama beberapa dekade.

Obat dari Sanofi dan Regeneron Pharmaceuticals Inc. menawarkan pilihan baru yang penting bagi jutaan pasien yang berisiko tinggi terkena penyakit jantung. Namun harga obat yang sangat mahal – $14.600 per tahun – pasti akan meningkatkan perdebatan mengenai biaya obat terobosan dan siapa yang harus meminumnya.

Praluent adalah yang pertama dalam kelas obat bioteknologi baru yang menggunakan pendekatan baru untuk menurunkan kolesterol jahat atau LDL. Obat-obatan tersebut dianggap sebagai kemajuan besar pertama dalam pengobatan sejak diperkenalkannya obat statin lebih dari 20 tahun yang lalu, dan para analis memperkirakan obat tersebut akan menghasilkan penjualan miliaran dolar.

Namun prospek memperkenalkan obat-obatan suntik yang mahal untuk salah satu kondisi medis yang paling umum menimbulkan kekhawatiran di kalangan perusahaan asuransi kesehatan, dokter, dan pengusaha. Terutama karena pil statin generik kini tersedia hanya dengan harga satu sen per hari.

Lebih dari 73 juta orang dewasa Amerika, atau hampir sepertiganya, memiliki kolesterol LDL yang tinggi, menurut Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Pasien-pasien tersebut memiliki risiko dua kali lipat terkena penyakit jantung, penyebab utama kematian di seluruh dunia.

FDA menyetujui Praluent untuk dua kelompok pasien dengan risiko tertinggi terkena masalah jantung:

– pasien dengan kolesterol LDL tinggi yang tidak normal yang disebabkan oleh kondisi keturunan

– pasien dengan kolesterol LDL tinggi dan riwayat serangan jantung, stroke, nyeri dada dan kondisi terkait

Sanofi memperkirakan kelompok ini mencakup 8 hingga 10 juta pasien di AS

Harga obat tersebut sebesar $40 per hari bahkan lebih tinggi dari perkiraan banyak analis, yang berpusat pada $10.000 per tahun. Dr. CEO Sanofi Jay Edelberg mengatakan dalam sebuah wawancara hari Jumat bahwa harga $14.600 per tahun mencerminkan “nilai bagi sistem layanan kesehatan dan nilai bagi masing-masing pasien.” Dia mencatat bahwa perkiraan biaya untuk pasien yang mengalami serangan jantung atau masalah kardiovaskular serupa berkisar antara $50,000 hingga $119,000 selama setahun.

Namun para ahli mengatakan diperlukan lebih banyak data untuk menentukan apakah kemampuan Praluent dalam menurunkan kolesterol benar-benar berarti lebih sedikit masalah jantung dan kematian. Sanofi dan Regeneron sedang melakukan penelitian terhadap 18.000 pasien untuk menjawab pertanyaan tersebut, namun penelitian tersebut baru akan selesai pada tahun 2017. Sampai saat itu tiba, banyak ahli mengatakan obat baru seperti Praluent harus dibatasi pada pasien dengan risiko tertinggi.

“Apa yang kami ketahui sejauh ini adalah bahwa obat-obatan tersebut menurunkan kolesterol dengan sangat baik, namun yang kami tidak yakin adalah apakah obat-obatan tersebut benar-benar mengurangi risiko seseorang,” kata Dr. Harlan Krumholz, ahli jantung dari Universitas Yale, mengatakan. “Saya pikir hal yang paling bijaksana adalah berhati-hati dalam menggunakannya dan menyimpannya untuk orang-orang yang tidak punya pilihan lain.”

Diperkirakan 6,3 juta pasien Amerika tidak dapat mengendalikan kadar LDL mereka hanya dengan statin, menurut catatan medis. Dan 3,3 juta lainnya diperkirakan tidak dapat mentoleransi statin karena efek sampingnya, namun tidak ada kriteria formal untuk mengidentifikasi pasien ini. Oleh karena itu, para ahli mengatakan diperlukan lebih banyak penelitian untuk mendefinisikan kelompok tersebut.

“Saya pikir kita harus jelas mengenai apa yang memenuhi syarat untuk intoleransi statin,” kata Dr. Neil Stone, ahli jantung di Northwestern University, mengatakan. “Apa yang mengubah Anda dari statin generik yang murah menjadi obat baru yang sangat mahal dan tidak memiliki rekam jejak statin sama sekali?”

FDA dijadwalkan untuk memutuskan obat serupa dari Amgen pada 27 Agustus. Masuknya Pfizer ke bidang ini diperkirakan akan diluncurkan pada tahun 2018 atau setelahnya.

Ketiga obat tersebut menurunkan kolesterol low-density lipoprotein, atau LDL, dengan lebih kuat dan dengan cara yang berbeda dari statin. Obat ini memblokir zat yang disebut PCSK9, yang mengganggu kemampuan hati untuk menghilangkan kolesterol dari darah. Menambahkan obat baru ke statin lama mengurangi kolesterol LDL sekitar 40 persen hingga 60 persen. Statin sendiri biasanya menurunkan kadar zat lilin sekitar 25 hingga 35 persen.

Analisis statistik yang diterbitkan awal tahun ini menunjukkan bahwa pasien yang memakai obat PCSK9 memiliki setengah risiko kematian atau menderita masalah jantung dibandingkan pasien yang menerima statin atau obat yang lebih tua. Namun studi definitif masih dilakukan.

Untuk saat ini, ada beberapa faktor yang dapat membatasi penggunaan obat-obatan tersebut. Obat ini harus disuntik sendiri oleh pasien, dengan dosis Praluent setiap dua minggu. Harganya juga diperkirakan akan menghadapi penolakan dari perusahaan asuransi dan perusahaan lain yang mengelola pengeluaran obat.

Manajer manfaat farmasi CVS Caremark memperingatkan bahwa jika 10 juta pasien AS akhirnya menggunakan obat PCSK9, hal ini dapat menyebabkan pengeluaran obat baru sebesar lebih dari $100 miliar.

“Satu hal yang dapat Anda katakan dengan pasti adalah bahwa obat-obatan ini akan menambah biaya perawatan kesehatan secara keseluruhan secara signifikan,” kata Troyen Brennan, kepala petugas medis CVS.

Namun perkiraan para analis terhadap obat-obatan tersebut lebih sederhana, setidaknya pada awalnya. Analis Credit Suisse Vamil Divan memperkirakan penjualan seluruh kelas obat – termasuk obat-obatan dari Amgen dan Pfizer – akan mencapai $10 miliar pada tahun 2019. Perusahaan riset farmasi GlobalData memproyeksikan penjualan global sebesar $17,8 miliar pada tahun 2023.