FDA untuk sementara obat pertama baik untuk distrofi otot

Regulator federal pada hari Senin memberikan persetujuan awal untuk obat pertama untuk distrofi otot, mengikuti kampanye publik yang intens terhadap pasien dan dokter yang menggunakan obat yang sebagian besar tidak terbukti.

Persetujuan datang hampir lima bulan setelah Food and Drug Administration dan panel dari luar penasihat berpendapat obat itu dan mengatakan ada sedikit bukti bahwa itu membantu. Tetapi regulator telah menghadapi kemunduran publik terhadap keluarga pasien, politisi dan dokter.

FDA membersihkan Sarepta Therapeutics ‘Exondys 51 untuk bentuk langka Duchenne -Muscle Dystrophy, penyakit warisan mematikan yang mempengaruhi anak laki -laki. Ini adalah persetujuan FDA pertama untuk keadaan degeneratif, menyebabkan kelemahan otot, kehilangan gerakan dan akhirnya kematian.

Persetujuan ini didasarkan pada studi perusahaan hanya 12 anak laki -laki. Badan ini mengharuskan Sarepta untuk melakukan studi yang lebih besar untuk menyelidiki apakah Exondys 51 menghasilkan peningkatan gerakan dan fungsi untuk pasien. Jika penelitian tidak menunjukkan, itu membantu, FDA mengatakan itu bisa menarik obat.

Distrofi otot Duchenne adalah penyakit langka, yang mempengaruhi sekitar 1 dari setiap 3600 anak laki -laki di seluruh dunia dan biasanya menyebabkan kematian pada 25 tahun, menurut National Institutes of Health.

Obat baru ini ditujukan untuk mutasi genetik yang mempengaruhi sekitar 13 persen pasien Duchenne. Sebelumnya tidak ada obat -obatan yang disetujui oleh AS untuk melawan penyakit, meskipun obat steroid digunakan untuk menunda hilangnya kekuatan otot.

FDA membersihkan obat Sarepta di bawah program persetujuan yang dipercepat, dicadangkan untuk obat -obatan yang menunjukkan hasil awal yang menjanjikan yang tidak dikonfirmasi. Obat ini bekerja pada protein yang disebut distrofin, yang berperan dalam pertumbuhan serat otot. Studi 12-pasien menunjukkan peningkatan distrofin “yang cukup mungkin untuk memprediksi” manfaat pada beberapa pasien, kata FDA dalam pengumuman tersebut

“Persetujuan yang dipercepat membuat obat ini tersedia untuk pasien berdasarkan data awal, tetapi kami ingin belajar lebih banyak tentang efektivitas obat ini melalui uji klinis konfirmasi,” kata Dr. Janet Woodcock, direktur Pusat Kedokteran FDA.

Staf FDA mengatakan pada pertemuan publik pada bulan April bahwa mereka “sangat mendorong” Sarepta untuk melakukan studi yang lebih besar dan lebih komprehensif tentang obatnya dengan kelompok kontrol pasien yang dipilih secara acak yang menerima plasebo -yang dianggap sebagai standar emas dari desain studi.

Panel ahli di luar ruangan memilih 7-3 pada pertemuan bahwa obat tersebut tidak menunjukkan efektivitas dalam pengobatan penyakit. FDA tidak harus mengikuti saran dari panel penasihatnya, meskipun sering terjadi.

Saham Sarepta Therapeutics melonjak lebih dari 75 persen menjadi $ 21,37 pada perdagangan pagi hari. Perusahaan ini berbasis di Cambridge, Massachusetts.