Panel FDA mendukung potensi terapi gen pertama di AS untuk mengobati leukemia
Dalam foto tanggal 9 Juli 2015 yang disediakan oleh Novartis Pharmaceuticals Corp., sel T manusia milik pasien kanker tiba di fasilitas Morris Plains, NJ, Novartis Pharmaceuticals Corp. Laboratorium ini adalah tempat sel T dari pasien kanker diproses dan diubah menjadi sel super sebagai bagian dari pengobatan kanker berbasis terapi gen baru yang dilakukan Novartis. (Brent Stirton / Atas perkenan Novartis Pharmaceuticals Corp. melalui AP) (Novartis Farmasi Corp.)
Sebuah panel ahli kanker dengan suara bulat menyetujui pengobatan leukemia pada hari Rabu yang bisa menjadi terapi gen pertama yang tersedia di AS
Panel penasihat Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) memberikan suara 10-0 untuk merekomendasikan persetujuan pengobatan, yang dirancang oleh University of Pennsylvania dan Novartis Corp. FDA tidak diharuskan untuk mengikuti rekomendasi panel, namun sering kali melakukannya.
Perawatan satu kali ini akan digunakan pada anak-anak dan dewasa muda dengan leukemia stadium lanjut.
Terapi ini bisa menjadi yang pertama dari serangkaian pengobatan yang dirancang untuk menargetkan kanker pasien. Disebut CAR-T, tindakan ini melibatkan penghilangan sel-sel kekebalan dari darah pasien, memprogram ulang sel-sel tersebut untuk menciptakan pasukan sel yang dapat mengenali dan menghancurkan kanker, dan menyuntikkannya kembali ke pasien.
“Ini merupakan kemajuan besar,” kata anggota panel dr. Malcolm A. Smith dari Institut Kanker Nasional mengatakan. Dia mengatakan pengobatan ini “mengantar era baru.”
Pemungutan suara tersebut dilakukan setelah diskusi panjang dan permohonan penuh semangat dari ayah dari dua pasien muda yang nyawanya terselamatkan oleh terapi tersebut. Perawatan leukemia satu kali ini ditujukan untuk anak-anak dan dewasa muda dengan bentuk kanker anak yang paling umum, yang dikenal sebagai ALL.
“Putri kami akan meninggal dan sekarang dia menjalani kehidupan normal,” kata Tom Whitehead, dari Philipsburg, Pa. Putrinya Emily, kini berusia 12 tahun, adalah anak pertama yang menerima terapi eksperimental lima tahun lalu. “Kami yakin jika pengobatan ini disetujui, maka hal ini akan menyelamatkan nyawa ribuan anak di seluruh dunia.”
Novartis sedang mencari persetujuan untuk menggunakan pengobatan tersebut bagi pasien berusia 3 hingga 25 tahun yang mengidap kanker darah yang disebut leukemia limfoblastik akut yang penyakitnya telah menyebar atau tidak merespons pengobatan standar. Hal ini terjadi pada lebih dari 600 pasien di Amerika setiap tahunnya. Pada saat itu, pilihan mereka terbatas – semuanya lebih beracun dibandingkan terapi CAR-T – dan peluang untuk bertahan hidup sangat kecil. ALL menyumbang seperempat dari seluruh kasus kanker pada anak-anak di bawah usia 15 tahun.
Dalam tes kuncinya, hasilnya jauh lebih baik daripada kemoterapi dan bahkan jenis obat kanker yang lebih baru. Dari 52 pasien yang hasilnya dianalisis, 83 persen mengalami remisi total, artinya kanker mereka telah hilang. Kebanyakan pasien mengalami efek samping yang serius, namun hampir semuanya sembuh.
Terapi CAR-T dimulai dengan menyaring sel-sel kekebalan utama yang disebut sel T dari darah pasien. Di laboratorium, sebuah gen kemudian dimasukkan ke dalam sel T yang mendorong mereka untuk menumbuhkan reseptor yang menargetkan penanda khusus yang ditemukan pada beberapa jenis kanker darah. Jutaan salinan sel T baru ditumbuhkan di laboratorium dan kemudian disuntikkan ke dalam aliran darah pasien untuk mencari dan menghancurkan sel kanker. Dokter menyebutnya sebagai “obat hidup” – sel yang berubah secara permanen yang terus berkembang biak di dalam tubuh sebagai pasukan untuk melawan penyakit.
Selama pengujian pasien, seluruh proses memakan waktu sekitar 16 minggu, yang mungkin merupakan waktu tunggu yang terlalu lama bagi beberapa pasien yang sakit parah, kata penasihat FDA pada pertemuan di Silver Spring, Md. Pejabat perusahaan obat mengatakan mereka sekarang dapat menghasilkan pengobatan dan mengirimkannya ke pasien dalam waktu sekitar tiga minggu.
Novartis mengatakan dalam sebuah pernyataan bahwa mereka telah lama percaya bahwa terapi CAR-T dapat “mengubah paradigma pengobatan kanker.”
Biaya terapi CAR-T mungkin ratusan ribu dolar, namun hanya diberikan satu kali. Biasanya, pasien kanker meminum satu atau lebih obat sampai berhenti bekerja, kemudian beralih ke obat lain, sehingga pengobatan – dan efek sampingnya – dapat berlanjut selama bertahun-tahun.
Efek samping pengobatan jangka pendek, termasuk demam dan halusinasi, sering kali semakin parah seiring dengan serangan sistem kekebalan tubuh yang telah diperbaiki. Efek samping jangka panjang dari pengobatan ini tidak diketahui. Juga tidak jelas apakah pasien yang kankernya sudah dalam tahap remisi akan disembuhkan atau apakah kankernya akan kembali lagi. Panel FDA merekomendasikan agar pasien yang menerima pengobatan dipantau selama 15 tahun.
Perusahaan bioteknologi dan farmasi lainnya sedang mengembangkan jenis terapi gen untuk mengobati kanker padat dan penyakit langka terkait gen. Beberapa produk telah disetujui di tempat lain — satu untuk kanker kepala dan leher di Cina pada tahun 2004 dan dua di Eropa, yang terbaru adalah Strimvelis dari GlaxoSmithKline. Obat ini disetujui tahun lalu untuk kondisi fatal yang disebut imunodefisiensi gabungan parah dan diluncurkan dengan label harga $670.000.
Glybera UniQure disetujui untuk kelainan enzim langka. Ini hanya digunakan sekali dalam lima tahun, kemungkinan karena harganya yang lebih dari $1 juta, jadi uniQure menariknya dari pasar.
Associated Press berkontribusi pada laporan ini.
