Produsen obat di AS memuji ‘jalur cepat’ untuk terapi terobosan

Jalur peraturan baru dapat mempersingkat waktu bertahun-tahun dalam proses persetujuan obat tradisional di Amerika Serikat, menurut beberapa perusahaan yang obatnya telah diberi sebutan “terapi terobosan” oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS.

Dr. Jay Siegel, kepala urusan regulasi global di Johnson & Johnson, berbicara pada sebuah pengarahan di Washington untuk meningkatkan kesadaran mengenai proses peninjauan obat, mengatakan ia memperkirakan dua tahun akan mempersingkat waktu yang biasanya diperlukan FDA untuk menyetujui revisi ibrutinib. , obat kanker eksperimental perusahaan.

Untuk mendapatkan predikat terobosan, obat eksperimental harus menunjukkan bukti awal perbaikan klinis dibandingkan terapi yang ada, meskipun uji klinisnya kecil. Hal ini dapat diterapkan, misalnya, pada obat kanker jenis baru yang menunjukkan harapan awal yang kuat.

Ibrutinib J&J, yang dikembangkan bersama Pharmacyclics Inc, akan menjadi yang pertama dalam kelas obat oral yang memblokir protein yang dikenal sebagai tirosin kinase Bruton. Ini sedang dikembangkan untuk pasien dengan leukemia limfositik kronis/limfoma limfositik kecil dan untuk pasien dengan limfoma sel mantel, keduanya merupakan kanker darah.

Dr Jeffrey Leiden, kepala eksekutif Vertex Pharmaceuticals Inc, yang juga berbicara pada pengarahan tersebut dan yang obat fibrosis kistiknya Kalydeco disetujui dengan nama tersebut, mengatakan pengalaman perusahaannya bekerja dengan FDA sangat berbeda dari proses persetujuan obat pada umumnya.

Di bawah penetapan terobosan, katanya, “semuanya sudah siap” untuk didiskusikan guna memajukan proses secepat mungkin. Komunikasi yang biasanya memakan waktu berminggu-minggu atau berbulan-bulan, jika dilakukan melalui jalur terobosan, hanya membutuhkan waktu beberapa menit saja.

“Kami mengangkat telepon dan berbicara secara real time,” kata Leiden. “Ini membuat prosesnya jauh lebih lancar.”

Terobosan ini dipimpin oleh Friends of Cancer Research, sebuah organisasi advokasi pasien. Undang-undang ini mendapat dukungan bipartisan di Kongres dan ditandatangani menjadi undang-undang pada Juli 2012. Pada 12 Juli, FDA telah menerima 67 permintaan penunjukan terobosan. Itu diberikan 24 dan ditolak 18.

Dr Janet Woodcock, direktur divisi obat FDA, mengatakan dalam diskusi bahwa jalur terobosan ini dirancang untuk mengakomodasi ilmu pengetahuan baru, terutama terapi bertarget yang dapat bekerja pada orang dengan mutasi genetik tertentu. Dia mencatat bahwa hanya karena proses peninjauan dipercepat, tidak ada jaminan persetujuan.

Pada tahun 1990-an, katanya, badan tersebut tidak melihat obat-obatan yang menjanjikan dalam uji klinis awal.

“Kami belum melihat terapi ini pada Fase I atau II di mana Anda mengatakan ‘bingo’, kemungkinan besar Anda adalah pemenangnya,” katanya.

Namun, masih ada tantangan yang terkait dengan percepatan lini waktu pengembangan obat. Salah satu penyebabnya adalah negara-negara lain mungkin tidak bersedia menyetujui produk-produk tersebut berdasarkan standar uji klinis FDA yang lebih fleksibel berdasarkan penetapan terobosan tersebut.

“Harapan kami adalah regulator asing akan mengejar ketinggalan,” kata Siegel.

Selain itu, katanya, tidak jelas apakah perusahaan asuransi akan membayar obat-obatan jika data tidak menunjukkan peningkatan kelangsungan hidup atau manfaat jelas lainnya yang biasa mereka lihat ketika obat-obatan disetujui. Salah satu tugasnya, katanya, adalah mencari tahu “bagaimana cara mengajak para pembayar untuk bergabung.”

Para panelis tidak membahas apa yang terjadi setelah suatu obat mencapai pasar dengan sebutan terobosan.

Di bawah jalur terpisah yang dikenal sebagai “persetujuan yang dipercepat”, obat-obatan dapat disetujui berdasarkan apa yang disebut sebagai titik akhir pengganti (surrogate endpoint), yaitu suatu ukuran, seperti penyusutan tumor – yang diharapkan dapat memberikan manfaat klinis seperti peningkatan kelangsungan hidup.

Perusahaan yang menerima persetujuan untuk suatu produk melalui proses persetujuan yang dipercepat kemudian diharuskan untuk menunjukkan melalui uji klinis lebih lanjut bahwa tindakan pengganti tersebut memang berkorelasi dengan peningkatan kelangsungan hidup atau pengurangan gejala penyakit.

“Diskusi mengenai topik ini adalah tindakan yang sembrono jika tidak membahas fase berikutnya setelah obat tersebut mencapai pasar,” kata Sidney Wolfe, salah satu pendiri dan penasihat senior Public Citizen’s Health Research Group, sebuah organisasi pengawas yang sering mengkritik FDA. .karena menyetujui, atau gagal menarik, obat-obatan yang dianggap tidak aman.

Woodcock mengatakan FDA kini berupaya mengembangkan mekanisme untuk mempercepat pengembangan diagnosis terobosan yang dapat digunakan bersamaan dengan obat-obatan baru untuk membantu mengidentifikasi pasien mana yang akan merespons terapi tertentu.